[Summary] 致力于基因治疗眼遗传疾病的研究和药物研发
纽福斯生物科技有限公司(“纽福斯”)是中国首先开始针对眼科疾病的基因治疗公司。作为一家临床阶段的研发企业，公司致力于为全球眼科疾病患者探索和开发新的疗法。纽福斯成立于2016年，是李斌教授团队于华中科技大学同济医学院附属同济医院自2008年起十几年来对眼科基因治疗技术探索和积累的成果。作为一名眼科医生和视网膜疾病专家，李教授带领团队成功完成了从实验室到临床应用的转化研究，通过一系列国内和国际多中心临床试验证实了腺相关病毒 （AAV） 载体技术在眼科基因治疗应用价值。 公司候选药物NFS-01旨在治疗莱伯氏遗传性视神经病变 (LHON) 。该疾病是一种可导致严重视力损伤的退行性疾病，迄今为止尚无有效的治疗方法。2011年，团队应用该候选药物开始了全球*次LHON基因治疗探索性临床研究，参与临床试验的9例患者已持续随访8年，至今无严重不良反应且其中5例患者视力显著提高。此结果为全球基因治疗*长随访记录，发表于 《自然》 子刊、 《柳叶刀》 子刊及眼科领域 丁页级杂志 《眼科学》 , 充分证明了基因治疗技术临床应用的长期安全性与有效性。在首项研究取得可喜成果后，李教授团队于2017-2018年间进行了一项更为全面的临床研究，研究入组受试者达159例 （其中包括来自阿根廷的10例），这也是目前全球整个基因治疗领域样本量之*的临床试验。同样，十二个月随访结果显示NFS-01疗效显著，且未发现严重不良反应。 借助于成熟的AAV基因治疗技术平台，纽福斯已建立丰富的产品管线，包含针对视神经损伤疾病、血管性视网膜病变等多种眼科疾病的10余个在研项目。我们的公司布局于武汉、苏州、上海、美国，秉承着同样的使命和愿景，公司汇聚了一群具有丰富行业和国际化经验的专家团队，致力于服务全球患者，使纽福斯成为全球眼科基因治疗的令页跑者和具有国际竞争力的创新技术公司。 官网/
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